پنج شنبه, ۲۳ مرداد , ۱۳۹۹ - 2020 August 13
كدخبر: 69651 تاريخ : 21 فوریه 2019 - 01:19 بازديد: 85 بازدید نسخه چاپي ارسال به دوستان

درمان اختلالات نادر مغز جنین با ژن درمانی

درمان اختلالات نادر مغز جنین با ژن درمانی

دانشمندان “دانشگاه کارولینای شمالی”(University of North Carolina) در حال توسعه ساختار رادیکالی ژن درمانی هستند که توسط آن می‌توانند یک اختلال ویران‌کننده را با اصلاح جهش در مغز جنین در رحم درمان کنند. طی این درمان که تاکنون هرگز انجام نشده است پزشکان، یک ویروس بی ضرر که سلول‌های عصبی را آلوده می‌کند را به […]



دانشمندان “دانشگاه کارولینای شمالی”(University of North Carolina) در حال توسعه ساختار رادیکالی ژن درمانی هستند که توسط آن می‌توانند یک اختلال ویران‌کننده را با اصلاح جهش در مغز جنین در رحم درمان کنند.

طی این درمان که تاکنون هرگز انجام نشده است پزشکان، یک ویروس بی ضرر که سلول‌های عصبی را آلوده می‌کند را به مغز جنین وارد می‌کنند و سپس مجموعه‌ای از مولکول‌هایی را که عیوب ژنتیکی را اصلاح می‌کنند، فراهم می‌کند.

آزمایشات نشان می‌دهد که این درمان در دوره سه ماهه دوم بیشتر مؤثر خواهد بود زیرا در آن زمان مغز جنین در مراحل اولیه رشد قرار دارد.

“مارکزیلکا”(Mark Zylka)، عصبپژوه”دانشگاه کارولینای شمالی”، گفت: این درمان به یک اختلال مغزی نادر به نام “سندرمآنجلمن”(Angelman syndrome) که سالانه حدود ۱۵ هزار کودک به آن مبتلا می‌شوند، منجر می‌شود. کودکان مبتلا به این بیماری دارای مغز کوچک هستند و اغلب تشنج کرده و در راه رفتن و خوابیدن مشکل دارند. افراد مبتلا به این بیماری گاهاً در طول زندگی خود حتی یک کلمه هم حرف نمی‌زنند.

خبر جدید  برکناری ۱۰ درصد از نیروی کار شرکت فضایی «اسپیس‌ایکس»

سندرمآنجلمنیک ناهنجاری ژنتیکی پیچیده است که در درجهٔ اول روی سیستم عصبی تأثیر می‌گذارد. از ویژگی‌های مشخص آن می‌توان به تأخیر در رشد، مشکلات ذهنی و یادگیری، مشکلات گفتاری شدید و اختلالات حرکتی و تعادل اشاره کرد. اکثر کودکان مبتلا دچار حملات مکرر عصبی تحت عنوان صرع(epilepsy) می‌شوند و یکی دیگر از مشخصه‌های بیماران دارا بودن اندازه سر کوچک است. تأخیر در رشد در ۶ تا ۱۲ ماهگی به طور چشمگیری قابل تشخیص بوده و دیگر نشانه‌های ذکر شده در اوایل دوران خردسالی ظاهر می‌شوند. اکثر کودکان به سختی می‌خوابند و خواب کم‌تر از حد معمول نیاز دارند. با افزایش سن برانگیختی و هیجان آنان کم می‌شود و مشکلات خواب نیز رو به افزایش خواهد بود و همچنین در اشخاص مبتلا مشکلات یادگیری و گفتاری شدید در کنار حملات عصبی در کل طول زندگی ادامه خواهد داشت.

زیلکاگفت کودکان مبتلا به سندرمآنجلمنمی‌توانند مشکلات جدی در خوابیدن داشته باشند به گونه‌ای که حتی والدین آنها مجبور می‌شوند در اتاق کودک خود را قفل کنند زیرا هر لحظه ممکن است کودک از جای برخاسته و به بیرون از خانه رود.

خبر جدید  سوئدی‌ها سیاه پوستِ چشم آبی بودند؟

افراد سالم دارای دو نسخه از هر ژن در کد ژنتیکی هستند که یکی از مادر و دیگری از پدرشان برای آنها به ارث رسیده است. اما هر دو نسخه همیشه فعال نیستند. برای رشد طبیعی مغز، کپی مادر یک ژن به نام “UBE۳A” فعال است، در حالی که نسخه پدر خاموش است. در سندرمآنجلمن، کپی مادر ژن “UBE۳A” یا از دست رفته و یا جهش یافته است، به این معنی است که هیچ ژن UBE۳A فعالی وجود ندارد. در این مطالعه،زیلکاو دیگر پژوهشگران از یک نسخه از ابزار ویرایش قدرتمند ژن شناخته شده به نام “کریسپر- کَس ۹”(Crispr-Cas۹) برای فعال کردن کپی ژن پدر استفاده کردند.

تناوب‌هایِ کوتاهِپالیندرومِفاصله‌دارِ منظمِ خوشه‌ای یاکریسپربخشی از دی‌ان‌ایِپروکاریوتهستند که حاوی تناوب‌های کوتاهِ توالی‌های بنیادین هستند. کریسپرنوعی سیستم ایمنی تطابق پذیر در باکتری‌ها است که آن‌ها را قادر به کشف دی‌ان‌ای ویروس و بعد نابودی‌شان می‌کند. بخشی از سیستمکریسپر، پروتئینی به نام کَس ۹(Cas۹) است، که قابلیتجستجو، برش زدن و سرانجام استحالهٔدی‌.ان‌.ایویروس را به روشی خاص دارد. فناوریکریسپربه دانشمندان اجازه می‌دهد، تغییراتی دردی‌.ان‌.ایسلول‌ها ایجاد کنند.

خبر جدید  درمان بیماریهای صعب‌العلاج خصوصی می‌شود

پژوهشگران با آزمایشاتی که بر روی موش‌ها انجام دادند، دریافتند که وقتی ژن درمانی در رحم انجام داده می‌شود، این عمل سبب فعال شدن “UBE۳A” در بخش‌های اصلی مغز می‌شود. زیلکادر ادامه افزود: ژن درمانی سبب فعال شدن این ژن در قشر مغز می‌شود که این بخش از مغز برای شناخت مهم،”هیپوکامپ” برای یادگیری و حافظه بسیار مهم است و مخچه نیز حرکات را کنترل می‌کند.

زیلکابر این باور است که اگر تمام آزمایشات به خوبی پیش رود، درمانش می‌تواند مهمترین گامی برای درمان سایر اختلالات رایج ماننداوتیسمباشد.

۵۶۵۶


منبع :: https://www.khabaronline.ir

0/5 (0 نقد و بررسی)
بر چسب ها: , , , , ,


در زمينه‌ي انتشار نظرات مخاطبان رعايت چند مورد ضروري است:
  • لطفاً نظرات خود را با حروف فارسي تايپ کنيد.
  • «فن روز » مجاز به ويرايش ادبي نظرات مخاطبان است.
  • فن روز از انتشار نظراتي که حاوي مطالب کذب، توهين يا بي‌احترامي به اشخاص، قوميت‌ها، عقايد ديگران، موارد مغاير با قوانين کشور و آموزه‌هاي دين مبين اسلام باشد معذور است.
  • نظرات پس از تأييد مدير بخش مربوطه منتشر مي‌شود.

پاسخی بگذارید

نشانی ایمیل شما منتشر نخواهد شد. بخش‌های موردنیاز علامت‌گذاری شده‌اند *

تبلیغات